
首先,美国FDA唯一批准的处方药Emflaza(deflazacort)片及口服混悬液用于治疗5岁及以上年龄的杜氏肌营养不良(DMD)患者,DMD是一种罕见的遗传性疾病,它可导致渐进性的肌肉萎缩和肌无力。Emflaza是一种皮质类固醇药物,其通过消除炎症、降低免疫系统活性起作用。但有一定激素类的副作用:面部浮肿、体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、异常日间尿频、多毛症及腹部肥胖。
此外,一家美国公司CATABASIS正在研发一款通过NF-kB通道作用的药物,该药物是双官能团口服DHA(Omega-3多不饱和脂肪酸中一种)和水杨酸结合。目前已经到临床3期研究,比较有希望。
最后最新发表偶的一篇Potential therapeutic impact of omega-3 long chain-polyunsaturated fatty acids on inflammation markers in Duchenne muscular dystrophy: A double-bli... - PubMed - NCBI 临床文献也描述了Omega-3的抗炎作用对DMD患者的作用,该研究是RCT研究,接受2.9/天 Omega-3多不饱和酸治疗,持续6个月,NF-κB,IL-1,IL-6的mRNA表达都有明显下降。整体来说Omega-3对DMD患者炎性指标有潜在的控制作用。
